Терапията за редактиране на гени за рядко заболяване на кръвта скоро ще бъде достъпна в Англия

Изследователите смятат, че лечението може да бъде лек за генетично заболяване, което обикновено изисква пациентите да получават кръвопреливания на всеки три до пет седмици, за да оцелеят.

Пациентите с рядко заболяване на кръвта в Англия ще станат сред първите в света, които ще получат базирана на CRISPR терапия за редактиране на гени, след като производителите на лекарства обявиха партньорство с Националната здравна служба (NHS).

Около 460 пациенти в Англия със зависима от трансфузия бета таласемия – ограничаващо живота генетично заболяване на кръвта – които са на 12 или повече години, потенциално отговарят на условията за лечение, каза NHS. Терапията ще бъде предложена в рамките на седмици.

„Това е най-новата от поредица от революционни генни терапии“, каза главният изпълнителен директор на NHS Аманда Причард, добавяйки, че „тази еднократна терапия ще бъде бързо проследена до пациенти, които биха могли да се възползват от новия живот, който обещава".

Новата терапия се прилага като еднократна инфузия. Стволовите клетки ще бъдат извлечени от костния мозък на пациента и , където ген в клетките ще бъдат променени, за да се премахне състоянието и след това ще бъдат вливани обратно в пациента.

Това е първото одобрено лечение, използващо технологията CRISPR, която спечели Нобелова награда за химия през 2020 г.

„Надежда за по-дълъг живот“

Лечението е интензивно, първо трябва да получат химиотерапия и след това да останат в болницата за четири до шест седмици, за да „позволят на лекуваните стволови клетки да се вградят в костния мозък. и да започнат да произвеждат здрави червени кръвни клетки,” каза NHS.

Въпреки това пациентите вероятно ще приветстват промяната от съществуващите лечения. Повечето хора, които биха могли да отговарят на условията за Casgevy, се нуждаят от кръвопреливания на всеки три до пет седмици, за да оцелеят, но в клинични изпитвания за Casgevy, 93 процента от пациентите не са се нуждаели от кръвопреливане поне една година след това, повишавайки надеждите на изследователите, че може излекува състоянието.

„Обикновено пациентите изпитват болезнени странични ефекти и се подлагат на редовни трансфузии, които сериозно влошават качеството им на живот, но тази терапия предлага на хората живот без това, както и надеждата да живеят по-дълго, което е наистина невероятна новина“, каза Причард.

Бета таласемията е състояние през целия живот, което засяга червените кръвни клетки и може да доведе до анемия, хронична болка и проблеми с психичното здраве като тревожност и депресия, според NHS. Много пациенти умират на 50-годишна възраст.

Около 2300 души в Обединеното кралство имат бета таласемия, 800 от които разчитат на редовно кръвопреливане, NHS каза.

„Аз съм само на 21 години и идеята да завися от кръвопреливане буквално до края на живота ми е обезсърчаваща,“ Киртана Балачандран, студентка по медицина от Западен Лондон, която е диагностицирана с таласемия, когато беше на три месеца, каза в .

„Да не се налага редовно да ходя на кръвопреливания и да се тревожа за странични ефекти или бъдещото ми здраве наистина би променило живота ми.“

Vertex Pharmaceuticals , която разработи Casgevy, сключи сделка с NHS England да предложи терапията, след като Националният институт за здравеопазване и високи постижения в грижите (NICE) издаде положителни насоки, за да препоръча използването й,

„Тази технология има потенциала да бъде използван за лечение на много други генетични заболявания, така че това е наистина важно одобрение от NICE“, д-р Джеймс Дейвис, доцент по геномика в Оксфордския университет,

Терапията за редактиране на гени на британския медицински регулатор Casgevy за лечение на сърповидно-клетъчна анемия, която засяга около в Англия.

Vertex каза, че работи с английските власти за въвеждане на лечението за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия „възможно най-скоро“ и че се надява „бързо “ последвайте примера в Европейския съюз.

Последвайте ни в