Терапията за редактиране на гени за рядко заболяване на кръвта скоро ще бъде достъпна в Англия

Изследователите считат, че лекуването може да бъде лек за генетично заболяване, което нормално изисква пациентите да получават кръвопреливания на всеки три до пет седмици, с цел да оцелеят.

Пациентите с рядко заболяване на кръвта в Англия ще станат измежду първите в света, които ще получат основана на CRISPR терапия за редактиране на гени, откакто производителите на медикаменти оповестиха партньорство с Националната здравна работа (NHS).

Около 460 пациенти в Англия със подвластна от трансфузия бета таласемия – ограничаващо живота генетично заболяване на кръвта – които са на 12 или повече години, евентуално дават отговор на изискванията за лекуване, сподели NHS. Терапията ще бъде препоръчана в границите на седмици.

„ Това е най-новата от поредност от революционни генни лечения “, сподели основният изпълнителен шеф на NHS Аманда Причард, добавяйки, че „ тази еднократна терапия ще бъде бързо проследена до пациенти, които биха могли да се възползват от новия живот, който дава обещание ".

Новата терапия се ползва като еднократна инфузия. Стволовите кафези ще бъдат извлечени от костния мозък на пациента и, където ген в клетките ще бъдат изменени, с цел да се отстрани положението и по-късно ще бъдат вливани назад в пациента.

Това е първото утвърдено лекуване, употребяващо технологията CRISPR, която завоюва Нобелова премия за химия през 2020 година

„ Надежда за по-дълъг живот “

Лечението е интензивно, първо би трябвало да получат химиотерапия и по-късно да останат в болничното заведение за четири до шест седмици, с цел да „ разрешат на лекуваните стволови кафези да се вградят в костния мозък. и да стартират да създават здрави червени кръвни кафези, ” сподели NHS.

Въпреки това пациентите евентуално ще приветстват смяната от съществуващите лекувания. Повечето хора, които биха могли да дават отговор на изискванията за Casgevy, се нуждаят от кръвопреливания на всеки три до пет седмици, с цел да оцелеят, само че в клинични изпитвания за Casgevy, 93 % от пациентите не са се нуждаели от кръвопреливане най-малко една година по-късно, повишавайки очакванията на откривателите, че може излекува положението.

„ Обикновено пациентите изпитват мъчителни странични резултати и се подлагат на постоянни трансфузии, които съществено утежняват качеството им на живот, само че тази терапия предлага на хората живот без това, както и вярата да живеят по-дълго, което е в действителност невероятна вест “, сподели Причард.

Бета таласемията е положение през целия живот, което визира алените кръвни кафези и може да докара до анемия, хронична болежка и проблеми с психологичното здраве като тревога и меланхолия, съгласно NHS. Много пациенти умират на 50-годишна възраст.

Около 2300 души в Обединеното кралство имат бета таласемия, 800 от които разчитат на постоянно кръвопреливане, NHS сподели.

„ Аз съм единствено на 21 години и концепцията да завися от кръвопреливане безусловно до края на живота ми е обезсърчаваща, “ Киртана Балачандран, студентка по медицина от Западен Лондон, която е диагностицирана с таласемия, когато беше на три месеца, сподели в.

„ Да не се постанова постоянно да отивам на кръвопреливания и да се безпокоя за странични резултати или бъдещото ми здраве в действителност би трансформирало живота ми. “

Vertex Pharmaceuticals, която създаде Casgevy, подписа договорка с NHS England да предложи лечението, откакто Националният институт за опазване на здравето и високи достижения в грижите (NICE) издаде позитивни насоки, с цел да предложи потреблението й,

„ Тази технология има капацитета да бъде употребен за лекуване на доста други генетични болести, тъй че това е в действителност значимо утвърждение от NICE “, доктор Джеймс Дейвис, доцент по геномика в Оксфордския университет,

Терапията за редактиране на гени на английския медицински регулатор Casgevy за лекуване на сърповидно-клетъчна анемия, която визира към в Англия.

Vertex сподели, че работи с британските управляващи за въвеждане на лекуването за пациенти със сърповидно-клетъчна анемия „ допустимо най-скоро “ и че се надява „ бързо “ последвайте образеца в Европейския съюз.